Proje Açıklaması
Multipl Skleroz nedir?
Multipl skleroz (MS) en sık 20-40 yaş arasın genç erişkinlerde ortaya çıkabilen, ancak çocukları ve daha ileri yaştaki kişileri de etkileyebilen bir merkezi sinir sistemi hastalığıdır. Genç insanlarda travmalardan sonra en sık ikinci nörolojik özürlülük nedenidir.
Genellikle tekrarlayan ataklarla başlar. Bu ataklar en az 24 saat sürmekle beraber genel olarak birkaç hafta sürebilir ve sonrasında kendiliğinden ya da ilaç tedavisi ile büyük oranda veya tamamen düzelir. Bu ataklar sırasında sıklıkla görülen belirti ve bulgular arasında gözde puslu görme veya görme kaybı, çift görme, bacaklarda uyuşma-güçsüzlük, dengesizlik yer alır. Bazı durumlarda ataklar tam düzelmeyebilir, kalıcı nörolojik bulgulara yol açabilir. Bazı durumlarda nörolojik bulgular yavaş ilerleyici bir seyir gösterebilir. Bu durumda ilerleyici (progresif) MS’den sözedilir.
Multipl skleroz tanısı nasıl konur?
Multipl sklerozun tek bir tanısal gereci yoktur. Genellikle hastanın öyküsü (nörolojik geçmişi), nörolojik muayene bulguları, kranyal (beyin) ve spinal (omurilik) MR bulguları, bazı durumlarda beyin-omurilik sıvısı bulguları (belden su alarak) ve bazı durumlarda elektrofizyolojik bazı testlerle tanı konur. Çok nadiren diğer tanı olasılıklarını dışlamak için biyopsi yapılması gerekebilir.
Multipl skleroz nasıl tedavi edilir?
Bugün için multipl sklerozun henüz kesin bir tedavisi olmamakla birlikte, atakla ortaya çıkan nörolojik bulguların giderilmesi, atakların önlenmesi, kalıcı nörolojik bulguların ve özürlülüğün önlenmesi mümkündür. Kalıcı özürlülüğü geri çevirecek ilaçların arayışı da halen yoğun olarak sürmektedir.
Atakların tedavisi nasıl yapılır?
Ataklarla ortaya çıkan nörolojik bulguların giderilmesinde başlıca kullanılan ajan steroid (kortizon) tedavisidir. Çok farklı uygulama yolları ile verilebilir. Çoğu zaman steroid tedavisi ile tam veya tama çok yakın oranda düzelme gözlenir. Eğer yeterli düzelme gözlenememişse alternatif bir tedavi biçimi plazmaferezdir (plazma filtrasyonu ile kandaki bazı antikorların dolaşımdan uzaklaştırılması). Daha seyrek olarak intravenöz immunglobulin (IVIg) de atak tedavisinden kullanılabilmektedir.
Multipl sklerozda uzun vadeli koruyucu tedavi nasıl uygulanır?
Multipl skleroz tedavisinde bugün en başarılı olduğumuz noktalardan biri önleyici tedavidir. Burada amaçlanan nörolojik özürlülük yerleşmeden ve birikmeden gelişmesini önlemektir. Bu amaçla kullanılan standart tedaviler arasında injeksiyonla uygulanan interferon beta (Avonex, Betaferon, Rebif) ve glatiramer asetat (Copaxone) ile oral olarak uygulanan teriflunamid (Aubagio) ve dimetil fumarat (Tecfidera) tabletleri yer alır. Bugün için ülkemizde ikinci basamak tedaviler arasında natalizumab (Tysabri), fingolimod (Gilenya, Fingya, Judexa, Finimod, Vintor, Findel, Fingomes, Gilomid), ocrelizumab (Ocrevus) yer alır. Artık daha seyrek olarak da olsa, çeşitli kemoterapi ajanları (Endoksan ve Mitoxantron) da kullanılabilmektedir. Bazı durumlarda intravenöz immunglobulinler de kullanılabilir. Bunların dışında halen Faz II ve Faz III çalışmaları süren ve yeni tamamlanmış olan pek çok yeni molekülün de piyasaya çıkması beklenmektedir. Amerikan İlaç Dairesi (FDA) veya Avrupa İlaç Dairesi (EMA) tarafından onay alan bütün ilaçlar gerektiğinde Sağlık Bakanlığı’ndan özel izin başvurusu ile ülkemizde de kullanılabilmektedir.
Belirti tedavileri (semptomatik tedaviler) nelerdir?
Multipl sklerozda, pek çok belirti tedavisi (semptomatik tedavi) seçeneği de mevcuttur. Bunlar arasında kas gevşeticiler, nöropatik ağrıya yönelik ilaçlar, mesane problemleri ile ilgili ilaçlar, depresyona yönelik ilaçlar sayılabilir. Fizyoterapi de multipl sklerozun olmazsa olmaz tedavi seçeneklerinden biridir. İlaç tedavisinin yanı sıra gerekli durumlarda fizyoterapinin yararları yadsınamaz.
Multipl sklerozda yakın gelecekteki tedavi seçenekleri neler olabilir?
Yukarıda söz edilen Faz II ve Faz III çalışması sürdürülmekte olan pek çok ilaç molekülünün yanı sıra son kök hücre tedavileri de yoğun olarak araştırılmaktadır. Farklı farklı şekillerde uygulanabilen kök hücre tedavileri mevcuttur. Yakın zamanda faz III çalışmaları tamamlanmış olan otolog kök hücre destekli yoğun kemoterapi tedavisi ile hastalık aktivitesi büyük oranda durdurulabilmiştir. Ancak kalıcı özürlülük üzerine çok sınırlı bir etki dışında düzeltici etki görülmemiştir. Onarıma ve özürlülüğün giderilmesine yönelik kök hücre araştırmalarına ise halen devam edilmektedir.